La pesadilla de la familia Whitehead comenzó un día del 2010 cuando Emily, entonces de cinco años, recibió un diagnóstico devastador: sufría de leucemia linfoide aguda, el tipo más común entre niños y adolescentes, y cuya mortalidad es de 15 por cada 100 enfermos.
Emily tuvo dos ciclos de quimioterapia, pero a pesar del bombardeo químico la enfermedad no cedió. Los médicos dijeron entonces que la única salida era realizarle un trasplante de médula ósea. Pero la nena no pudo llegar a esa instancia porque la agresividad del cáncer había aumentado. A sus seis años, Emily parecía no tener salida.
Mientras tanto, en el Hospital Infantil de Filadelfia, un grupo de especialistas estaba probando un nuevo tratamiento experimental contra el mismo tipo de cáncer de que sufría la chica. Pese a que el fármaco no había sido probado en niños, Emily Whitehead fue aceptada. Una máquina removió parte de la sangre del cuerpo de la nena para extraer las células blancas (los leucocitos), que forman el ejército de defensa del organismo. Un virus de HIV modificado genéticamente reprogramó las células blancas para que comenzaran a atacar al cáncer. “Teníamos dos opciones: arriesgarnos o ir a casa y esperar a que el tiempo pasara”, dice el padre de la niña, Tom Whitehead. “Fue muy difícil asistir a todo eso. Los médicos afirmaban que mi hija tenía menos de una chance en mil de sobrevivir”. Emily sobrevivió y ahora entró en la historia de la medicina. La terapia que recibió la niña fue recientemente aprobada por la Agencia de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (la FDA, similar a nuestra ANMAT). “Estamos abriendo una nueva frontera de innovación médica, a partir de la posibilidad de reprogramar las células del mismo paciente para atacar a un cáncer mortal”, se entusiasma Scott Gottlieb, director de la FDA. El entusiasmo es contagioso: “Fue lo más excitante que ví en toda mi vida”, dice el oncólogo Tim Cripe, del Nationwide Children´s Hospital, uno de los centros de referencia en tratamientos infantiles en los Estados Unidos. El medicamento aprobado por la FDA fue desarrollado por el laboratorio suizo Novartis bajo el nombre comercial Kymriah, y es el primero de la terapia CAR-T. La aprobación fue concedida para el tratamiento de la leucemia linfoide aguda, la más común, responsable del 70% de las leucemias en niños y adolescentes. Pero los especialistas apuestan, en breve, a que la terapia celular de este tipo, una manera individual de tratar el cáncer, pueda ser aplicada para atacar otros tumores. En estos momentos hay cuarenta estudios que se están llevando a cabo para poner a prueba los efectos del tratamiento para los cánceres de riñón, próstata, intestinos, ovarios y páncreas, entre otros.
Mientras tanto, en el Hospital Infantil de Filadelfia, un grupo de especialistas estaba probando un nuevo tratamiento experimental contra el mismo tipo de cáncer de que sufría la chica. Pese a que el fármaco no había sido probado en niños, Emily Whitehead fue aceptada. Una máquina removió parte de la sangre del cuerpo de la nena para extraer las células blancas (los leucocitos), que forman el ejército de defensa del organismo. Un virus de HIV modificado genéticamente reprogramó las células blancas para que comenzaran a atacar al cáncer. “Teníamos dos opciones: arriesgarnos o ir a casa y esperar a que el tiempo pasara”, dice el padre de la niña, Tom Whitehead. “Fue muy difícil asistir a todo eso. Los médicos afirmaban que mi hija tenía menos de una chance en mil de sobrevivir”. Emily sobrevivió y ahora entró en la historia de la medicina. La terapia que recibió la niña fue recientemente aprobada por la Agencia de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (la FDA, similar a nuestra ANMAT). “Estamos abriendo una nueva frontera de innovación médica, a partir de la posibilidad de reprogramar las células del mismo paciente para atacar a un cáncer mortal”, se entusiasma Scott Gottlieb, director de la FDA. El entusiasmo es contagioso: “Fue lo más excitante que ví en toda mi vida”, dice el oncólogo Tim Cripe, del Nationwide Children´s Hospital, uno de los centros de referencia en tratamientos infantiles en los Estados Unidos. El medicamento aprobado por la FDA fue desarrollado por el laboratorio suizo Novartis bajo el nombre comercial Kymriah, y es el primero de la terapia CAR-T. La aprobación fue concedida para el tratamiento de la leucemia linfoide aguda, la más común, responsable del 70% de las leucemias en niños y adolescentes. Pero los especialistas apuestan, en breve, a que la terapia celular de este tipo, una manera individual de tratar el cáncer, pueda ser aplicada para atacar otros tumores. En estos momentos hay cuarenta estudios que se están llevando a cabo para poner a prueba los efectos del tratamiento para los cánceres de riñón, próstata, intestinos, ovarios y páncreas, entre otros.
El núcleo
El tratamiento gira en torno a la técnica más nueva y disruptiva de la oncología actual. A partir de la reprogramación de las células de la sangre, el propio organismo del paciente se convierte en un remedio contra el cáncer, y ataca exclusivamente a las células enfermas, cuidando a las saludables. Es decir, lo contrario de lo que sucede durante las sesiones de quimioterapia convencionales.
El método, conocido como CART-T, comenzó a ser probado en el año 2012 y desde entonces los resultados han sido muy satisfactorios. En 52 de los 63 niños y jóvenes de entre 3 y 23 años que se sometieron al tratamiento (Emily, entre ellos) la leucemia desapareció. Todos los pacientes estaban desahuciados. Ya habían pasado por todos los tratamientos terapéuticos posibles, sin éxito.
La base de acción del tratamiento estriba en el sistema de defensa del organismo, una compleja orquesta compuestas por células y sustancias que defienden al cuerpo de virus, bacterias y tumores. Para poder crecer, los tumores necesitan hallar formas de derribar las defensas del organismo y bloquear su capacidad natural de luchar. Lo que hace el medicamento aprobado es ayudar al sistema inmunológico a reconocer el cáncer como una amenaza, y atacarlo.
El primer paso para comenzar el tratamiento es extraer una muestra de 200 mililitros de sangre del enfermo. De ese material, se separan los linfocitos T, las células que comandan la sinfonía del sistema inmunológico. En el laboratorio, los linfocitos T son alterados para que puedan recibir un receptor, el CAR, que es una partícula diseñada para dirigirse hacia un blanco específico. En el caso del Kymriah la molécula es la CD19, que se encuentra en la superficie de las células con leucemia linfoide aguda.
El segundo paso del tratamiento es lograr que los linfocitos T, ya con el CAR dentro, se multipliquen. Cuando son reinyectados en la corriente sanguínea del enfermo, los linfocitos T reconocen y matan a las células cancerígenas. El cáncer desaparece.
Los desafíos
Sin embargo, no todas son buenas noticias. Hay más de un problema a resolver. El costo del tratamiento es uno. Es muy elevado, nada menos que 475 mil dólares. Y no se trata de un medicamento que se compre en una farmacia, el acceso se dará a través de hospitales.
El efecto colateral de la terapia no es leve. La respuesta exacerbada del sistema inmune puede causar fiebre muy alta, dificultad para respirar, baja abrupta de la presión e hinchazón de órganos. Los especialistas advierten que, teniendo en cuenta que las reacciones adversas pueden ser graves, el tratamiento deberá ser hecho acompañado de un monitoreo continuo.
Otro punto, que afecta directamente tanto sobre el precio como por sobre la disponibilidad del fármaco, es que su fabricación es absolutamente individual. Depende, por lo tanto, de un proceso muy complejo. Actualmente hay 32 centros especializados para el desarrollo de la droga.
El camino de CART-T comenzó en 1990, cuando el químico e inmunólogo Zelig Eshhar, del Instituto de Ciencia Weizmann (Israel) se reunió con el estadounidense Steven Rosenberg, de los Instituto Nacionales de Salud (NIH, de los EE.UU.) para desarrollar las primeras células en laboratorio. Fueron necesarios veinte años para hacer que se multiplicasen de manera eficaz y, al mismo tiempo, disminuyeran los efectos colaterales.
La terapia actual está diseñada para ser absolutamente individual, y solo fue posible a partir de la combinación de conocimientos científicos sobre el sistema inmunológico, en particular por los avances en el campo de la manipulación genética.
El primer paso se dió en el año 2003, con la conclusión del Proyecto Genoma, cuando el ADN humano fue rastreado en su totalidad. Como el cáncer es una enfermedad que se desarrolla por alteraciones en el ADN, “la comprensión de los cambios en el origen de esas variaciones abrió la puerta para el advenimiento de la medicina personalizada”, explica Marcelo Crus, oncólogo clínico de la división de Hematología y Oncología de la Universidad Northwestern, en Chicago.
Hasta hace poco tiempo, los fundamentos para el tratamiento del cáncer se basaban en tres pilares: cirugía, quimioterapia y radioterapia. Esas estrategias siguen siendo indispensables para la mayoría de los tumores. El problema allí es que la quimioterapia ataca también a las células saludables. Desarrolladas en la década del ’90, las llamadas terapias-blanco fueron las pioneras de los tratamientos direccionados. El medicamento que inauguró ese tipo de fármaco fue el trastuzumable, aprobado en los Estados Unidos en 1998 para tumores de mama.
La terapia-blanco está proyectada para bloquear el crecimiento y la diseminación de las células cancerígenas, evitando afectar a las saludables. La inmunoterapia, núcleo de la droga Kymriah, el apogeo del tratamiento personalizado, es la que hace que el propia sea el que se defienda, y es mucho más reciente: surgió en el año 2011. A pesar de lo impactante del anuncio sobre la aprobación de este medicamento, falta mucho para decir que se está delante de la bala de planta contra el cáncer. Las células tumorales, por la misma complejidad que plantea la enfermedad, continuarán planteando un enigma.
El núcleo
El tratamiento gira en torno a la técnica más nueva y disruptiva de la oncología actual. A partir de la reprogramación de las células de la sangre, el propio organismo del paciente se convierte en un remedio contra el cáncer, y ataca exclusivamente a las células enfermas, cuidando a las saludables. Es decir, lo contrario de lo que sucede durante las sesiones de quimioterapia convencionales.
El método, conocido como CART-T, comenzó a ser probado en el año 2012 y desde entonces los resultados han sido muy satisfactorios. En 52 de los 63 niños y jóvenes de entre 3 y 23 años que se sometieron al tratamiento (Emily, entre ellos) la leucemia desapareció. Todos los pacientes estaban desahuciados. Ya habían pasado por todos los tratamientos terapéuticos posibles, sin éxito.
La base de acción del tratamiento estriba en el sistema de defensa del organismo, una compleja orquesta compuestas por células y sustancias que defienden al cuerpo de virus, bacterias y tumores. Para poder crecer, los tumores necesitan hallar formas de derribar las defensas del organismo y bloquear su capacidad natural de luchar. Lo que hace el medicamento aprobado es ayudar al sistema inmunológico a reconocer el cáncer como una amenaza, y atacarlo.
El primer paso para comenzar el tratamiento es extraer una muestra de 200 mililitros de sangre del enfermo. De ese material, se separan los linfocitos T, las células que comandan la sinfonía del sistema inmunológico. En el laboratorio, los linfocitos T son alterados para que puedan recibir un receptor, el CAR, que es una partícula diseñada para dirigirse hacia un blanco específico. En el caso del Kymriah la molécula es la CD19, que se encuentra en la superficie de las células con leucemia linfoide aguda.
El segundo paso del tratamiento es lograr que los linfocitos T, ya con el CAR dentro, se multipliquen. Cuando son reinyectados en la corriente sanguínea del enfermo, los linfocitos T reconocen y matan a las células cancerígenas. El cáncer desaparece.
Los desafíos
Sin embargo, no todas son buenas noticias. Hay más de un problema a resolver. El costo del tratamiento es uno. Es muy elevado, nada menos que 475 mil dólares. Y no se trata de un medicamento que se compre en una farmacia, el acceso se dará a través de hospitales.
El efecto colateral de la terapia no es leve. La respuesta exacerbada del sistema inmune puede causar fiebre muy alta, dificultad para respirar, baja abrupta de la presión e hinchazón de órganos. Los especialistas advierten que, teniendo en cuenta que las reacciones adversas pueden ser graves, el tratamiento deberá ser hecho acompañado de un monitoreo continuo.
Otro punto, que afecta directamente tanto sobre el precio como por sobre la disponibilidad del fármaco, es que su fabricación es absolutamente individual. Depende, por lo tanto, de un proceso muy complejo. Actualmente hay 32 centros especializados para el desarrollo de la droga.
El camino de CART-T comenzó en 1990, cuando el químico e inmunólogo Zelig Eshhar, del Instituto de Ciencia Weizmann (Israel) se reunió con el estadounidense Steven Rosenberg, de los Instituto Nacionales de Salud (NIH, de los EE.UU.) para desarrollar las primeras células en laboratorio. Fueron necesarios veinte años para hacer que se multiplicasen de manera eficaz y, al mismo tiempo, disminuyeran los efectos colaterales.
La terapia actual está diseñada para ser absolutamente individual, y solo fue posible a partir de la combinación de conocimientos científicos sobre el sistema inmunológico, en particular por los avances en el campo de la manipulación genética.
El primer paso se dió en el año 2003, con la conclusión del Proyecto Genoma, cuando el ADN humano fue rastreado en su totalidad. Como el cáncer es una enfermedad que se desarrolla por alteraciones en el ADN, “la comprensión de los cambios en el origen de esas variaciones abrió la puerta para el advenimiento de la medicina personalizada”, explica Marcelo Crus, oncólogo clínico de la división de Hematología y Oncología de la Universidad Northwestern, en Chicago.
Hasta hace poco tiempo, los fundamentos para el tratamiento del cáncer se basaban en tres pilares: cirugía, quimioterapia y radioterapia. Esas estrategias siguen siendo indispensables para la mayoría de los tumores. El problema allí es que la quimioterapia ataca también a las células saludables. Desarrolladas en la década del ’90, las llamadas terapias-blanco fueron las pioneras de los tratamientos direccionados. El medicamento que inauguró ese tipo de fármaco fue el trastuzumable, aprobado en los Estados Unidos en 1998 para tumores de mama.
La terapia-blanco está proyectada para bloquear el crecimiento y la diseminación de las células cancerígenas, evitando afectar a las saludables. La inmunoterapia, núcleo de la droga Kymriah, el apogeo del tratamiento personalizado, es la que hace que el propia sea el que se defienda, y es mucho más reciente: surgió en el año 2011. A pesar de lo impactante del anuncio sobre la aprobación de este medicamento, falta mucho para decir que se está delante de la bala de planta contra el cáncer. Las células tumorales, por la misma complejidad que plantea la enfermedad, continuarán planteando un enigma.
El núcleo
El tratamiento gira en torno a la técnica más nueva y disruptiva de la oncología actual. A partir de la reprogramación de las células de la sangre, el propio organismo del paciente se convierte en un remedio contra el cáncer, y ataca exclusivamente a las células enfermas, cuidando a las saludables. Es decir, lo contrario de lo que sucede durante las sesiones de quimioterapia convencionales. El método, conocido como CART-T, comenzó a ser probado en el año 2012 y desde entonces los resultados han sido muy satisfactorios. En 52 de los 63 niños y jóvenes de entre 3 y 23 años que se sometieron al tratamiento (Emily, entre ellos) la leucemia desapareció. Todos los pacientes estaban desahuciados. Ya habían pasado por todos los tratamientos terapéuticos posibles, sin éxito. La base de acción del tratamiento estriba en el sistema de defensa del organismo, una compleja orquesta compuestas por células y sustancias que defienden al cuerpo de virus, bacterias y tumores. Para poder crecer, los tumores necesitan hallar formas de derribar las defensas del organismo y bloquear su capacidad natural de luchar. Lo que hace el medicamento aprobado es ayudar al sistema inmunológico a reconocer el cáncer como una amenaza, y atacarlo. El primer paso para comenzar el tratamiento es extraer una muestra de 200 mililitros de sangre del enfermo. De ese material, se separan los linfocitos T, las células que comandan la sinfonía del sistema inmunológico. En el laboratorio, los linfocitos T son alterados para que puedan recibir un receptor, el CAR, que es una partícula diseñada para dirigirse hacia un blanco específico. En el caso del Kymriah la molécula es la CD19, que se encuentra en la superficie de las células con leucemia linfoide aguda. El segundo paso del tratamiento es lograr que los linfocitos T, ya con el CAR dentro, se multipliquen. Cuando son reinyectados en la corriente sanguínea del enfermo, los linfocitos T reconocen y matan a las células cancerígenas. El cáncer desaparece.
Los desafíos
Sin embargo, no todas son buenas noticias. Hay más de un problema a resolver. El costo del tratamiento es uno. Es muy elevado, nada menos que 475 mil dólares. Y no se trata de un medicamento que se compre en una farmacia, el acceso se dará a través de hospitales.
El efecto colateral de la terapia no es leve. La respuesta exacerbada del sistema inmune puede causar fiebre muy alta, dificultad para respirar, baja abrupta de la presión e hinchazón de órganos. Los especialistas advierten que, teniendo en cuenta que las reacciones adversas pueden ser graves, el tratamiento deberá ser hecho acompañado de un monitoreo continuo. Otro punto, que afecta directamente tanto sobre el precio como por sobre la disponibilidad del fármaco, es que su fabricación es absolutamente individual. Depende, por lo tanto, de un proceso muy complejo. Actualmente hay 32 centros especializados para el desarrollo de la droga. El camino de CART-T comenzó en 1990, cuando el químico e inmunólogo Zelig Eshhar, del Instituto de Ciencia Weizmann (Israel) se reunió con el estadounidense Steven Rosenberg, de los Instituto Nacionales de Salud (NIH, de los EE.UU.) para desarrollar las primeras células en laboratorio. Fueron necesarios veinte años para hacer que se multiplicasen de manera eficaz y, al mismo tiempo, disminuyeran los efectos colaterales. La terapia actual está diseñada para ser absolutamente individual, y solo fue posible a partir de la combinación de conocimientos científicos sobre el sistema inmunológico, en particular por los avances en el campo de la manipulación genética. El primer paso se dió en el año 2003, con la conclusión del Proyecto Genoma, cuando el ADN humano fue rastreado en su totalidad. Como el cáncer es una enfermedad que se desarrolla por alteraciones en el ADN, “la comprensión de los cambios en el origen de esas variaciones abrió la puerta para el advenimiento de la medicina personalizada”, explica Marcelo Crus, oncólogo clínico de la división de Hematología y Oncología de la Universidad Northwestern, en Chicago. Hasta hace poco tiempo, los fundamentos para el tratamiento del cáncer se basaban en tres pilares: cirugía, quimioterapia y radioterapia. Esas estrategias siguen siendo indispensables para la mayoría de los tumores. El problema allí es que la quimioterapia ataca también a las células saludables. Desarrolladas en la década del ’90, las llamadas terapias-blanco fueron las pioneras de los tratamientos direccionados. El medicamento que inauguró ese tipo de fármaco fue el trastuzumable, aprobado en los Estados Unidos en 1998 para tumores de mama. La terapia-blanco está proyectada para bloquear el crecimiento y la diseminación de las células cancerígenas, evitando afectar a las saludables. La inmunoterapia, núcleo de la droga Kymriah, el apogeo del tratamiento personalizado, es la que hace que el propia sea el que se defienda, y es mucho más reciente: surgió en el año 2011. A pesar de lo impactante del anuncio sobre la aprobación de este medicamento, falta mucho para decir que se está delante de la bala de planta contra el cáncer. Las células tumorales, por la misma complejidad que plantea la enfermedad, continuarán planteando un enigma.http://noticias.perfil.com/2017/09/25/aprueban-una-droga-que-permite-reprogramar-las-celulas-que-atacan-a-los-tumores/
